JW Therapeutics thông báo rằng NMPA đã chấp nhận Đơn xin Giấy phép Sinh học bổ sung cho Carteyva® dành cho bệnh nhân mắc bệnh u lympho tế bào vỏ tái phát hoặc kháng trị

THƯỢNG HẢI, 05/01/2024 /PRNewswire/ -- JW Therapeutics (HKEx: 2126), công ty công nghệ sinh học độc lập và sáng tạo với trọng tâm là phát triển, sản xuất và thương mại hóa các sản phẩm trị liệu miễn dịch tế bào, đã thông báo rằng Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc đã chấp nhận Đơn xin Giấy phép Sinh học bổ sung (sBLA) cho sản phẩm trị liệu miễn dịch tế bào thụ thể kháng nguyên khảm T (CAR-T) chống CD19 Carteyva® (tiêm relmacabtagene autoleucel) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh U lympho tế bào vỏ tái phát hoặc kháng trị (r/r MCL). Đây là đơn đăng ký tiếp thị thứ ba đối với Carteyva® do JW Therapeutics đệ trình và dự kiến sẽ là sản phẩm trị liệu tế bào đầu tiên dùng để điều trị cho bệnh nhân mắc r/r MCL được phê duyệt tại Trung Quốc. Carteyva® đã được NMPA cấp Chứng chỉ Trị liệu Đột phá vào tháng 3 năm 2022 cũng như Đánh giá Ưu tiên vào tháng 12 năm 2023.

MCL là bệnh u lympho không Hodgkin tế bào B hiếm gặp và không đồng nhất, hiện nay chưa có phương pháp nào có thể điều trị khỏi căn bệnh này^[1]. MCL, có tiên lượng xấu, chủ yếu xảy ra ở nam giới cao tuổi không được chẩn đoán cho đến khi bệnh đang ở giai đoạn tiến triển^[2]. Trong thập kỷ qua, nhiều tiến bộ đáng kể đã được thực hiện khi mô hình điều trị đã chuyển từ liệu pháp miễn dịch hóa trị truyền thống sang các liệu pháp nhắm mục tiêu như thuốc ức chế bruton tyrosine kinase (BTKi). Mặc dù việc sử dụng BTKi để điều trị r/r MCL đã cải thiện tỉ lệ sống sót, nhưng nhiều bệnh nhân cuối cùng sẽ tái phát với thời gian thuyên giảm ngắn hơn (6 ~ 10 tháng) ^[3]. Tuy nhiên, vẫn còn những nhu cầu y tế chưa được đáp ứng để tìm ra một phương pháp mới an toàn, hiệu quả nhằm khắc phục những hạn chế của các phương pháp điều trị r/r MCL hiện tại.

sBLA được hỗ trợ bởi các kết quả lâm sàng từ một nghiên cứu đơn nhánh, đa trung tâm và then chốt về Carteyva^® ở những người tham gia trưởng thành mắc r/r MCL tại Trung Quốc. Trong nghiên cứu, những người tham gia mắc r/r MCL đã được điều trị bằng kháng thể nhắm mục tiêu CD20, anthracycline hoặc bentamustine hoặc BTKis đều được đưa vào. Sau khi được điều trị bằng liệu pháp hóa trị phá hủy tế bào T, những người tham gia đã nhận được relma-cel (100×10⁶ tế bào CAR+ T). Tính đến ngày 25/10/2023, tổng cộng 59 người tham gia đã được truyền relma-cel. Trong số 56 người tham gia được đánh giá về hiệu quả, relma-cel đã chứng minh các đáp ứng lâm sàng đáng chú ý với tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CRR) cao (ORR tốt nhất trong 3 tháng là 81,36%, CRR tốt nhất trong 3 tháng là 66,10%) và tỷ lệ mắc hội chứng giải phóng cytokine (CRS) nghiêm trọng (độ ≥ 3) là 6,8%, tỷ lệ nhiễm độc thần kinh nặng (độ ≥ 3) là 6,8%.

Mark J. Gilbert, MD, Giám đốc chuyên môn của JW Therapeutics, lưu ý: "Chúng tôi rất vui mừng khi có một sản phẩm có thể mang lại hiệu quả có ý nghĩa đối với căn bệnh này, gần 70% số người tham gia mắc r/r MCL đã thuyên giảm hoàn toàn sau khi điều trị bằng relma-cel và dữ liệu an toàn tổng thể đã chứng minh rằng việc điều trị nói chung là dung nạp tốt. Carteyva^® dự kiến sẽ trở thành sản phẩm tế bào CAR-T thương mại đầu tiên dùng để điều trị r/r MCL tại Trung Quốc".

Nguồn tham khảo

1. Sự đồng thuận về chẩn đoán và điều trị u lympho tế bào vỏ ở Trung Quốc (phiên bản 2016).Chin J Hematol.2016, 37(9):735-741.

2. Herrmann A, Hoster E, Zwingers T, và các cộng sự. Cải thiện khả năng sống sót chung trong bệnh u lympho tế bào vỏ giai đoạn tiến triển[J]. Tạp chí Ung thư Lâm sàng, 2009, 27(4):511-518.

3. Burkart M, Karmali R. U lympho tế bào vỏ tái phát/kháng trị: Ngoài các chất ức chế BTK. J Pers Med. ngày 1 tháng 3 năm 2022;12(3):376.

# # #

Giới thiệu về Relmacabtagene Autoleucel Injection (tên thương mại: Carteyva^®)

Liệu pháp tiêm Relmacabtagene autoleucel (viết tắt là relma-cel, tên thương mại: Carteyva^®) là sản phẩm trị liệu miễn dịch tế bào CAR-T chống CD19 cấy ghép tự động được JW Therapeutics phát triển độc lập dựa trên nền tảng quy trình tế bào CAR-T của Juno Therapeutics (trước đây là công ty con của Bristol Myers Squibb). relma-cel là sản phẩm đầu tiên của JW Therapeutics, đã được Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) phê duyệt vào tháng 09/2021 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc kháng trị sau khi trải qua trên hai lần trị liệu toàn thân. Đây chính là sản phẩm CAR-T sinh học Loại 1 đầu tiên được phê duyệt tại Trung Quốc. Hiện tại, đây là sản phẩm CAR-T duy nhất ở Trung Quốc, đồng thời được đưa vào Chương trình Phát triển Dược phẩm Mới Quan trọng Quốc gia, được cấp đánh giá ưu tiên và là liệu pháp điều trị đột phá.

Giới thiệu về JW Therapeutics

JW Therapeutics (HKEx:2126) là một công ty công nghệ sinh học độc lập và sáng tạo, với trọng tâm kinh doanh là phát triển, sản xuất và thương mại hóa các sản phẩm liệu pháp miễn dịch tế bào. Kể từ khi thành lập vào năm 2016, JW Therapeutics đã xây dựng một nền tảng tích hợp để phát triển sản phẩm trong liệu pháp miễn dịch tế bào, cũng như danh mục sản phẩm bao gồm điều trị các khối u ác tính huyết học, khối u đặc và các bệnh tự miễn. JW Therapeutics cam kết cung cấp sản phẩm liệu pháp miễn dịch tế bào chất lượng và đột phá, đồng thời mang đến hy vọng chữa khỏi bệnh cho bệnh nhân ở Trung Quốc và trên toàn thế giới, với mục tiêu dẫn đầu ngành liệu pháp miễn dịch tế bào của Trung Quốc hướng tới sự phát triển lành mạnh và chuẩn hóa. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.jwtherapeutics.com .

Báo cáo nhận định tương lai

Báo cáo nhận định tương lai dựa trên kỳ vọng và niềm tin hiện tại của Ban Giám đốc có thể đối mặt với rủi ro, tính bất ổn. Do đó mà kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với những gì đã mô tả. Những rủi ro và bất ổn nghiêm trọng bao gồm các vấn đề được thảo luận dưới đây, đồng thời được mô tả đầy đủ trong báo cáo của Sàn giao dịch chứng khoán Hồng Kông (HKEx) do Công ty soạn thảo. Ngoại trừ trường hợp có ghi chú khác, thì công ty sẽ truyền đạt thông tin này kể từ ngày công bố cũng như từ chối dứt khoát mọi nghĩa vụ cập nhật thông tin của vấn đề và thông tin liên quan. Để biết thông tin chi tiết, vui lòng truy cập trang web của công ty: www.jwtherapeutics.com/en/forward-looking-statements/.